Японские учёные нашли способ защитить мышцы при редкой форме дистрофии с помощью железа

Учёные Университета Кумамото в Японии показали, что добавки железа могут снижать повреждение мышц и повышать их силу при редком заболевании — фасциоскапулохумеральной мышечной дистрофии (ФСГМД). Это генетическое заболевание пока не лечится, и новые результаты дают надежду пациентам.


При миодистрофии Дюшенна (МДД) мышечная слабость развивается постепенно. Обычно болезнь начинается с лица и плечевого пояса, затем распространяется на руки и ноги. У больных активен белок DUX4, который в здоровых мышцах не работает. Он провоцирует воспаление, клеточный стресс и разрушение мышечной ткани. Исследователи сосредоточились на железе — элементе, который переносит кислород и помогает бороться с инфекциями.

Избыток железа в мышцах вызывает окислительный стресс и ферроптоз — специфическую клеточную смерть, усиливающую разрушение тканей. Для экспериментов использовали мышей с активным DUX4, имитирующих МДД у человека. Учёные заметили, что белок вызывает необычное накопление железа в мышцах, что усугубляет повреждения. Железо давали животным через питание и инъекции карбоксимальтозы железа, одобренной FDA для лечения дефицита. Против ожиданий, добавки не ухудшали состояние, а снижали избыточное накопление железа и улучшали работу мышц. У мышей улучшались структура мышц, сила хвата и выносливость на беговой дорожке, несмотря на активный DUX4. Это говорит о том, что железо защищало мышечные клетки от повреждений, не блокируя белок напрямую.

Генетический анализ показал, что нормализация обмена железа подавляет сигнальные пути, вызывающие воспаление и разрушение клеток. Дополнительно препарат ферростатин-1, подавляющий ферроптоз, тоже усиливал мышечную силу, указывая на ферроптоз как перспективную цель для терапии.

Профессор Юсуке Оно, руководивший исследованием, отметил, что восстановление баланса железа в мышцах может помочь пациентам с МДД даже без полного подавления DUX4. Поскольку добавки железа уже применяются в медицине, их использование может быть быстрее, чем разработка новых препаратов. Для подтверждения безопасности и эффективности подхода потребуются клинические испытания. Тем не менее, результаты демонстрируют, что железо играет более важную роль в здоровье мышц, чем считалось ранее, и открывают новые перспективы лечения редкой болезни.

{isto} {$inoa}