MedicalXpress: генная терапия улучшила состояние мальчика со редкой болезнью

Редкое генетическое заболевание под названием спастическая параплегия типа 50 было диагностировано у всего у 80 детей в мире, оно неуклонно прогрессирует, приводя к параличу конечностей, задержке развития, судорогам и смерти в зрелом возрасте.

Но теперь учёные излечили пациента с помощью генной терапии. Дефектный ген AP4M1 был заменён на здоровую версию. Препарат вводили в спинномозговую жидкость, чтобы доставить ген непосредственно в нервные клетки.

Спустя год после процедуры врачи установили, что болезнь у 9-летнего Майкла Пироволакиса перестала прогрессировать. Улучшилось и его нейроразвитие. Серьёзных побочных эффектов не возникло.

Успех Майкла открывает новые возможности для лечения тысяч неизлечимых редких заболеваний.

Источник: www.gazeta.ru

11:53, 30 июнь 2024

Общество

Автор: Павлова Ольга

Ctrl

Enter

Заметили ошЫбку

Выделите текст и нажмите Ctrl+Enter

Ссылки по теме:

Путин заявил Нетаньяху о готовности России помочь по ядерной программе Ирана

Урал выпустит новый мотоцикл китайской сборки за $15 тыс.

Журова назвала сожжение российского флага в Тбилиси «детсадовским запугиванием»

UPI: американка выиграла $500 тысяч в лотерею благодаря забывчивому мужу

«БКС»: курс рубля будет подвержен высокой волатильности из-за слов Трампа