MedicalXpress: ученые научились отключать дефектный ген при летальной бессоннице

Инструмент, получивший название CHARM (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats-associated Molecular Tools), позволяет отключить дефектный ген, не изменяя его последовательность ДНК. Исследователи добавляют к гену особую «метку», что блокирует его активность.

В ходе экспериментов на животных было установлено, что CHARM способен устранить более 80% прионного белка в мозге. Ранее считалось, что снижение уровня этого белка всего на 21% может ослабить симптомы заболевания.

Ученые отмечают, что прионный белок не требуется здоровому взрослому человеку, поэтому его отключение не должно вызывать побочных эффектов. Это дает надежду на эффективное лечение наследственных прионных заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми.

Исследователи разработали инновационный метод лечения фатальной семейной бессонницы – редкого заболевания мозга, связанного с дефектным геном. Это наследственная форма прионной болезни, при которой патологический белок, известный как прион, не проникает извне, а образуется внутри организма.