MedicalXpress: генная терапия улучшила состояние мальчика со редкой болезнью
Редкое генетическое заболевание под названием спастическая параплегия типа 50 было диагностировано у всего у 80 детей в мире, оно неуклонно прогрессирует, приводя к параличу конечностей, задержке развития, судорогам и смерти в зрелом возрасте.
Но теперь учёные излечили пациента с помощью генной терапии. Дефектный ген AP4M1 был заменён на здоровую версию. Препарат вводили в спинномозговую жидкость, чтобы доставить ген непосредственно в нервные клетки.
Спустя год после процедуры врачи установили, что болезнь у 9-летнего Майкла Пироволакиса перестала прогрессировать. Улучшилось и его нейроразвитие. Серьёзных побочных эффектов не возникло.
Успех Майкла открывает новые возможности для лечения тысяч неизлечимых редких заболеваний.
Но теперь учёные излечили пациента с помощью генной терапии. Дефектный ген AP4M1 был заменён на здоровую версию. Препарат вводили в спинномозговую жидкость, чтобы доставить ген непосредственно в нервные клетки.
Спустя год после процедуры врачи установили, что болезнь у 9-летнего Майкла Пироволакиса перестала прогрессировать. Улучшилось и его нейроразвитие. Серьёзных побочных эффектов не возникло.
Успех Майкла открывает новые возможности для лечения тысяч неизлечимых редких заболеваний.
Ссылки по теме:
Цены на сахар определяют стоимость кондитерских изделий, а не орехи
Композитор Габриэль: классическая музыка развивает эмоциональный интеллект
Мошенники на экзаменах: как не попасться на удочку обмана
В России активно развивается новое направление — «сонный туризм»
Сенатор прокомментировал прагматичный подход к политике Петера Мадьяра
Другие материалы рубрики:
Цены на сахар определяют стоимость кондитерских изделий, а не орехи
Президент Российской гильдии пекарей и кондитеров Юрий Кацнельсон утверждает, что рост цен на фисташки не повлияет на стоимость кондитерских изделий, так как сахар является основной составляющей....
Композитор Габриэль: классическая музыка развивает эмоциональный интеллект
Мошенники на экзаменах: как не попасться на удочку обмана
В России активно развивается новое направление — «сонный туризм»